RELYVRIO - NOWY LEK ZAREJESTROWANY W STWARDNIENIU ZANIKOWYM BOCZNYM
30 września 2022 roku amerykańska agencja żywności i leków (FDA) zaaprobowała nowy lek do stosowania u pacjentów ze STWARDNIENIEM ZANIKOWYM BOCZNYM – RELYVRIO.
Jest to mieszanka składająca się 2 składników fenylomaślanu sodu (3 gramy) i kwasu tauroursodeoksycholowego (TUDCA) (1 gram). Jest to wczesna akceptacja (po wynikach badania II fazy) i niewątpliwie na tę akceptację wpływ miały organizacje pacjentów, które domagały się dopuszczenia nowego leku, pomimo, że nie ma jeszcze badania fazy III.
Badanie CENTAUR (II fazy – NCT 03127514) prowadzone było w systemie 2:1 (grupa badana: grupa placebo), w której wzięło udział 137 dorosłych pacjentów. Należy pamiętać, że do badania włączono pacjentów tylko wówczas, jeśli nie upłynęło więcej niż 18 miesięcy, od pierwszych objawów choroby, czyli byli to pacjenci w stosunkowo wczesnej fazie.
Badanie kliniczne prowadzono przez 24 tygodnie. W badaniu uwidoczniono spowolnienie tempa postępu choroby (mierzone przy użyciu skali ALSFRS-R) oraz wydłużenie czasu przeżycia pacjentów, którzy przyjmowali AMX0035 (Relyvrio) w stosunku do grupy placebo.
Lek podawany jest doustnie (lub bezpośrednio do żołądka), a jego przygotowanie to rozpuszczenie specjalnej saszetki w wodzie. Przez pierwsze 3 tygodnie lek przyjmowany jest 1x/dobę, zaś po tym czasie 2x/dobę – przed posiłkiem.
Nowy lek nie jest pozbawiony działań niepożądanych. W trakcie prowadzonej obserwacji zanotowano u pacjentów takie objawy jak: biegunka, ból brzucha, nudności oraz infekcje górnych dróg oddechowych.
Terapia ta nie jest jeszcze dostępna w Europie (w tym w Polsce). Jest ona niestety także bardzo droga – roczny koszt terapii w USA to około 158 tys. dolarów.
