Badania Kliniczne w stwardnieniu Zanikowym bocznym (SLA)

Centrum Medyczne NeuroProtect prowadzi badania kliniczne we wskazaniu Stwardnienie Zanikowe Boczne. Jeśli jest Pan/Pani zainteresowany/a uzyskaniem szczegółowych informacji o prowadzonych badaniach zapraszamy do kontaktu. Nasi specjaliści odpowiedzą na wszystkie pytania oraz zaproponują dalsze postępowanie.

Jedynym zarejestrowanym w Polsce lekiem w leczeniu SLA jest riluzol (Riluzol PMCS, Rilutek).

Lek zarejestrowany do leczenia SLA w 1993 roku. Podawany doustnie 2 razy dziennie. Lek ten wpływa na hamowanie uwalniania neuroprzekaźnika – glutaminianu oraz hamuje receptory NMDA i w ten sposób zmniejsza napływ jonów wapnia do komórki, a także jej nadmierną aktywację.

Ponadto poza obszarem Europy w leczeniu wykorzystuje się jeszcze edaravone (Radicava, Radicut) podawany dożylnie (w USA rejestracja w 2017 roku), ale trwają też badania nad jego formą doustną. Mechanizm działania tego leku nie do końca został wyjaśniony. Ma on powodować zmniejszenie reakcji zapalnej toczącej się w komórkach mikrogleju, usuwać wolne rodniki i działać neuroprotekcyjnie wobec komórek nerwowych.

Relyvrio – lek zarejestrowany w 2022 roku (lek 2 składnikowy fenylomaślan sodu i kwas tauroursodeoksycholowy TUDCA). Leczenie w Polsce możliwe jedynie w systemie tzw. importu docelowego. Punktem docelowym tego leku jest zarówno siateczka endplazmatyczna, jak i mitochondrium – które finalnie ma hamować śmierć komórek nerwowych. Dokładny mechanizm działania w tej jednostce chorobowej nie jest wyjaśniony. Lek podawany jest doustnie

Nowym lekiem jest także, Tofersen, który został ostatnio zarejestrowany dla wybranych postaci choroby u osób z mutacją w genie dla dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1). Rejestracja przebiegała w procedurze przyspieszonej ścieżki w Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA). Lek podawany jest do kanału kręgowego, a jego działanie związane jest z hamowanie syntezy SOD1 na poziomie mRNA.

Wszystkie wymienione tu metody leczenia pozwalają na ograniczenie postępu choroby, ale nie pozwalają zahamować jej całkowicie, czy odwrócić procesu patologicznego.

Dodatkowo w leczeniu wykorzystuje się leki działające objawowo na nadmierny ślinotok, objawy depresyjne, zaburzenia snu czy nadmierne napięcie mięśniowe.

Ponadto w przypadku tej choroby w leczeniu żywieniowym zastosowanie znajduje przezskórna endoskopowa gastrostomia (PEG), a w przypadku niewydolności oddechowej nieinwazyjne (NIV) i ewentualnie inwazyjna wentylacja mechaniczna.

W związku z niewielką możliwością oraz niesatysfakcjonującą skutecznością aktualnych terapii prowadzone są intensywne badania nad nowymi lekami.