NOWY LEK NA MIASTENIĘ ZAREJESTROWANY

Home » Badania kliniczne » NOWY LEK NA MIASTENIĘ ZAREJESTROWANY

W tym wpisie:

NOWY ZAREJESTROWANY LEK NA MIASTENIĘ – EFGARTIGIMOD

Leczenie miastenii może będzie obecnie nieco łatwiejsze dzięki zarejestrowaniu nowego leku – EFGARTIGIMODU.

Ten nowy lek poprawia funkcjonowanie chorych na miastenię seropozytywną. Jego działanie opiera się na zmniejszeniu ilości krążących przeciwciał – niestety nieselektywnie (w tym przeciwciał przeciw receptorom dla acetylocholiny) – i w ten sposób poprawie przekaźnictwa nerwowo-mięśniowego, co jest główną przyczyną tej ciężkiej choroby. Obniżanie ilości krążących przeciwciał dokonywane jest poprzez wiązanie z receptorem noworodkowym FcRn, blokowanie go i umożliwienie w ten sposób degradację pochłoniętych przez komórkę przeciwciał – tzw. plazmafereza chemiczna.

Lek podawany jest dożylnie we wlewach cotygodniowych w kursach trwających 4 tygodnie (dzień 1, 8, 15, 22). Odstęp pomiędzy cyklami powinien wynosić 4 tygodnie. Dawka wynosi 10 mg/kg masy ciała.

Badanie rejestracyjne fazy III objęło 167 pacjentów ze stwierdzoną obecnością przeciwciał przeciw receptorom dla acetylocholiny. Badanie trwało 26 tygodni. System rozdziału lek badany (ARGX-113) : placebo wynosił 1:1. Wyznacznikiem skuteczności w tym badaniu była często używana w badaniach klinicznych skala MG-ADL. Spośród 84 pacjentów, którzy rozpoczęli udział w ramieniu z lekiem badanym – 80 ukończyło badanie. Tylko 1 pacjent przedwcześnie zakończył badanie ze względu na działania niepożądane.

Działania niepożądane zanotowane podczas przyjmowania tego leku obejmowały infekcje dróg oddechowych, bóle głowy oraz infekcje dróg moczowych. Obserwowano również reakcje alergiczne na lek takie jak obrzęk powiek, wysypka skórna, duszność.

W badaniu stwierdzono wyraźną poprawę u pacjentów, którzy przyjmowali Efgartigimod w stosunku do grupy placebo.  Badanie kliniczne zarejestrowane pod numerem NCT03669588 w bazie clinicaltrial.gov.

Lek został zarejestrowany pod nazwą Vyvgart.
neurolog_warszawa

Opracowanie:  dr n. med. Mariusz Grudniak, neurolog w Centrum Medycznym NeuroProtect.

Udostępnij post